目前,治疗ALS的药物还十分有限,如何更有效地早期干预、延缓疾病进展一直是临床及科研人员关注的问题。至今FDA已经批准Rilutek(利鲁唑片剂)、Tiglutik(利鲁唑混悬剂)和Radicava(edaravone,依达拉奉静脉注射液)这三款药物来治疗ALS。其中Rilutek是最早获批的ALS治疗药物,于1995年12月获批。
利鲁唑可以通过血脑屏障,最初实验证明其可以预防因γ-氨基丁酸导致的惊厥,随后研究表明其能通过对抗兴奋性氨基酸导致的纹状体乙酰胆碱的释放来降低兴奋性氨基酸和谷氨酸的毒性作用。此外利鲁唑还有神经保护作用,欧美一项临床试验证明其可以增强肌力,有效延长ALS病人的存活时间和推迟气管的切开时间。
Tiglutik于2018年9月获批,不过其有效成分也是利鲁唑,但它是第一种也是唯一一种易于吞咽的增稠利鲁唑液体制剂,仅需每日两次通过口用注射器给药,在临床使用时优于Rilutek。Exservan是Aquestive Therapeutics公司开发的一种利鲁唑(riluzole)口服可溶性薄膜制剂,曾被FDA授予治疗ALS的孤儿药地位。Exservan不同于之前获批利鲁唑片剂和利鲁唑混悬剂,不需要喝水就可以在口腔内溶解。这对于吞咽困难或者无法吞咽ALS患者,Exservan将会是非常好的一种选择。
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