索拉菲尼(多吉美)是一种同时靶向于 VEGFRs、 RET/PTCs及 BRAF的口服的小分子TKI。2013年12月22号美国FDA批准索拉菲尼为治疗局部复发或者转移、放射碘抵抗的进展期 DTC(400mg,一日两次)。此次批准是基于一项受试对象一共 417名的多中心、双盲、安慰剂对照的 III期临床试验的最终结果。
独立评估肿瘤组织学类型,其中 57%的为 PTC,25%为 FTC及 10%为低分化癌。治疗组与对照对无进展中位生存期分别是10.8个月 vs. 5.8个月(HR:0.59);没有一例完全缓解、但部分缓解有 12例占 0.5%、次稳定有 42例占 33%。78例需要剂量的调整,19%的受试对象不得不中止治疗。
最近一项关于索拉菲尼疗效的系统回顾表明,其部分缓解率、次稳定率及次进展率分别是 21%、60%及 20 %。另外,占 16%的患者因药物毒性及患者不耐受中止治疗,剂量也进一步降低了56%。与次进展无关的死亡率大概为 4%。我们也成功完成了低剂量(200mg,一天两次)索拉菲尼治疗甲状腺癌肺和脑转移的两项研究,结果尤其显示有助于治疗对药物耐受性差及放射碘 131治疗抵抗的 DTC。
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