骨髓增生异常综合征(MDS)的临床表现和预后异质性很大。尽管目前对MDS发病机制研究逐步深入，但MDS总体治疗疗效和预后差强人意。阿扎胞苷是一种去甲基化药物，多研究证实了其在MDS治疗中的显著疗效及可靠安全性。Venetoclax (维纳妥拉) 是一种BCL-2 抑制剂，在高风险骨髓增生异常综合征（HR-MDS）的临床前研究和 AML 临床研究中显示与低甲基化药物具有协同作用。
所以维纳妥拉+阿扎胞苷联合治疗可能对于HR-MDS是一种有前景的治疗方法。本研究目的是评价Ven+阿扎胞苷治疗未经低甲基化药物（HMAs，阿扎胞苷或地西他滨）标准治疗的高风险骨髓增生异常综合征（MDS）的安全性和初步疗效。研究中共57例患者接受了治疗，完成了剂量递增，其中包括初始随机化队列中的 12 例患者，剂量递增队列包括 25 例。
研究证实在高风险骨髓增生异常综合征患者中，维纳妥拉+阿扎胞苷联合治疗显示了可耐受的安全性和良好的疗效，其中未经治疗的MDS患者完全缓解率为39%，骨髓完全缓解率为77%。在该高风险骨髓增生异常综合征患者中，确定维纳妥拉的最大耐受剂量为 400 mg，无剂量限制性毒性。
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