近年来，分子靶向治疗是甲状腺癌治疗领域最令人关注的进展，有 2 个药物已率先完成了全球多中心三期临床研究并获得 FDA 批准。其中，索拉非尼（多吉美）是第一个被 FDA 和 CFDA 批准用于治疗进展性 RR-DTC 的分子靶向药物。陈教授团队早在 2009 年即在国内率先开展甲状腺癌分子靶向治疗探索，随后陆续在 Thyroid 等国际专业期刊上发表了多篇研究论文，在业界有甲状腺癌分子靶向治疗第一人的美誉。
最初的触发点来自 2008 年 12 月和 2009 年 1 月 JCO 连续两期发表的索拉非尼治疗 RR-DTC 的二期临床研究，虽然样本量不大，但对于治疗上接近山穷水尽的 RR-DTC 患者而言，无疑是黑暗中的明灯；对于处在一筹莫展中的经治医生而言，可谓是迎来了柳暗花明。陈教授说，我们抓住了这根救命稻草，开始谨慎地在患者身上使用，随后又加入了全球三期临床研究。
研究结果很理想，肺转移的甲状腺癌取得了非常好的疗效。他介绍，三期临床研究结果显示，与安慰剂组相比，索拉非尼组患者的无进展生存（PFS）明显延长达 5 个月（10.8 个月对 5.8 个月）。陈教授说，研究虽未获得 OS 数据，但这个缺憾一定程度上是出于对受试者利益的保护，安慰剂组患者一旦出现临床进展就交叉到索拉非尼组，因此无法获得不受干预情况下的 OS。
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