新研究已经发现BRCA2是导致髓母的一种胚系突变。所以化疗失败的患者可以尝试PARP抑制剂联合低剂量化疗来使用,特别是尤文肉瘤/外周原始外胚层肿瘤。备注:突变分体系突变和胚系突变,体系突变有可能获益,还没有明确数据。
胚系突变获益率更好,通俗一点就是携带遗传基因BRCA的获益率更好。目前已有三种PARP抑制剂上市,分别为:阿斯利康的Lynparza(Olaparib, 奥拉帕利)、Clovis的Rubraca(Rucaparib, 卢卡帕尼)、TESARO和默沙东的Zejula(Niraparib, 尼拉帕尼)。
这三款PARP抑制剂中,尼拉帕尼(又叫尼拉帕利)可以通过血脑屏障,在肿瘤,血浆,脑组织中的暴露量高于其他PARP。目前两种渠道购买尼拉帕利:1.通过再鼎医药公司香港购买,另一种就是通过的海外医疗机构,如康安途,购买仿制药。
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