维奈托克是一种靶向治疗药物,也叫BCL-2抑制剂。BLC-2是癌细胞赖以生存和繁殖的“生存蛋白质”。维奈托克正是通过攻击BCL-2来破坏癌细胞。乐泰博士在丹娜法伯实验室在了解了BCL-2的作用后,在研究如何杀死癌细胞方面取得了重要进展。2016年,Venetoclax首次获批为治疗某些慢性淋巴细胞性白血病(CLL)的专属药物,并以维奈托克、维纳妥拉等名称流通市场。最近一系列的调查表明,维奈托克的药用用途正在扩大。
乐泰博士和来自美国德州大学MD安德森癌症中心的玛丽娜·科诺普列娃以及艾伯维(AbbVie)医药公司的研究院开展了三方合作,共同研究如何抑制BCL-2以探究治疗急性髓系癌症的方法。在最初的人体临床试验中表明,维奈托克(维纳妥拉)可在一定程度上抑制BCL-2,但作用有限。 尽管如此,希望还是有的。为此,研究人员和艾伯维(AbbVie)的科学家创建了一批临床试验,实验旨在将不同剂量的维奈托克和去甲基化药物阿扎胞苷(azacitidine)、地西他滨(decitabine)组合使用。在《血液》杂志中的报告表明,这两种药物的组合使用对于急性髓系癌患者来说相对安全,并具有一定的耐受性(药物反应降低的一种状态)。
急性髓系癌症患者在接受了维奈托克的组合治疗后,总体缓解率为67%,67为完全缓解(CR)和伴不完全血细胞恢复(CRi)的占比总和。年龄较大(75岁或以上)并且癌细胞的病理特征差的患者的完全缓解率为60%,完全缓解加伴不完全血细胞恢复率为65%。乐泰说,与单独使用低甲基化药物相比,组合治疗往往来说更加有效,这对患者来说是一个好消息。基因泰克公司首席医学官桑德拉·霍宁(Sandra Horning)表示,“美国食品药品监督管理局的批准标志着急性髓细胞性白血病(高致死性且难以治疗的血液癌)治疗取得了重大进展”。
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