杜氏肌营养不良症(DMD)目前以对症治疗为主要的手段,以泼尼松为代表的糖皮质激素是临床上最常使用的治疗药物,可延缓患者肌力丧失速度,改善运动功能,脊柱侧凸的风险,延长患者寿命。但这类药物只能在一定程度上延缓病症,且副作用严重。因此,各国药企均在开发针对该疾病的新型疗法。地夫可特(deflazacort)是糖皮质激素类药物。
生产商是PTC Therapeutics,2017年2月获得FDA批准用于治疗DMD。近日,FDA批准了deflazacort的标签拓展到用于2岁以上儿童的DMD治疗(之前是5岁)。
依据ICER的评估结果,目前评估DMD治疗药物成本效果的证据还不是很多。从患者治疗费用和健康状况来看,和现有疗法泼尼松相比,地夫可特的生命年(LYs)和质量调整生命年(QALYs)更高,具备一定的成本效果优势。
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