研究显示,携带BRAF V600E或V600K突变的无法切除或转移黑色素瘤,一线达拉非尼联合曲美替尼治疗,5年总生存率34%,疾病无进展19%,完全缓解者5年总生存率和无进展生存率分别为71%和49%,基线乳酸脱氢酶正常且转移器官不足3个者5年总生存率55%和31%,且3~5年的生存曲线趋于平稳,提示这些患者的无进展生存率和总生存率稳定。
抗PD-1检查点抑制剂,5年无进展生存结果目前仅限于I期研究结论,与本研究相似,5年无进展生存率26%~29%,KEYNOTE-006研究中一线帕博利珠单抗治疗的5年总生存率43%。ipilimumab治疗的长期生存率低于达拉非尼联合曲美替尼或抗PD-1治疗。
总之,BRAFV600E或V600K突变的无法切除或转移的黑色素瘤患者,约1/3经达拉非尼联合曲美替尼一线治疗可获5年生存,完全缓解似乎是长期获益的有力早期预测指标。然而,目前尚无生物标记物确定哪些停止治疗的患者可能出现疾病进展。
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