2013年，依维莫司进入中国，用于治疗在舒尼替尼或索拉非尼治疗失败后的晚期肾细胞癌。2016年，依维莫司被国家局批准用于不需立即手术的TSC-AML（结节性硬化症-肾血管平滑肌脂肪瘤），开启国内TSC-AML靶向治疗时代。
结节性硬化症（TSC）为多器官系统的以良性肿瘤为特征的常染色体显性遗传病，主要致病基因TSC1/TSC2。其在新生儿中的发病率约为1/6000，中国约有超过10万例该病患者。肾血管平滑肌脂肪瘤（AML）是TSC患者常见的肾脏病变，超过80％的TSC患者中伴有TSC-AML。近年来，TSC-AML逐渐引起国内外专家的广泛关注和重视。
国际上推荐mTOR抑制剂作为TSC-AML的一线治疗，依维莫司（）可抑制mTOR靶点，阻断因TSC1/2失活所引发的下游mTOR信号通路过度激活、抑制细胞生长与增殖、抑制血管生成，治疗和延缓TSC-AML进展，改善TSC相关症状。
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