慢性髓性白血病( C h r o n i c Myelogenous Leukemia, CML)是白血病四种主要类型之一，占成人白血病的15%，是骨髓造血干细胞克隆性增殖形成的恶性肿瘤，其主要遗传特征是费城染色体阳性（Ph+）。CML全球发病率约1.6-2/10万，我国CML的年发病率约为0.65/10万，相比于西方国家，我国CML患者更为年轻化。根据疾病进展过程，CML可以分为慢性期、加速期和急变期三个阶段，不同分期的疾病特点和治疗方式各不相同。研究显示，我国CML患者确诊时，约90%处于慢性期，若得不到及时治疗，患者都会进展至加速/急变期，使治疗效果更差，治疗成本成倍增加，将带给患者及社会沉重负担。
《中国慢性髓性白血病诊断与治疗指南（2016版）》（下称《指南》）推荐，伊马替尼（第一代酪氨酸激酶抑制剂（TK I））或尼洛替尼（第二 代TKI）可以作为CML患者的一线首选治疗方案。国际上最新版的《慢性髓性白血病NCC N肿瘤学临床实践指南（2017）》和欧洲《ELN指南推荐（2017）》也已将伊马替尼和尼洛替尼推荐为CML首选治疗药物，同时提到基于国际多中心头对头的药物临床试验ENESTnd研究，尼洛替尼作为第二代TKI，相比于伊马替尼，对于新诊断CML患者可以更快达到主要分子学缓解以及深度分子学反应 （MR4.5）。根据ENESTfreedom最新研究结果，M R4.5的达标率与无治疗缓解（treatment free remission，TFR)率相关，进而影响无进展生存期和总生存期，如果CML患者连续三年使用尼洛替尼一线治疗，达到深度分子反应（MR4.5）并持续维持1年，即可符合TFR标准并进入到一线治疗TFR状态，研究结果显示尼洛替尼一线治疗的CML患者在48周后有52%处于TFR状态。随着愈来愈多临床研究证据出现，TF R作为“功能性治愈”，已经被《指南》明确定义为CML治疗的长期 目标。
由于良好的安全性及有效性，尼洛替尼已被批准在大多数国家作为CML一线用药方案。本研究充分参考及应用卫生技术评估方法，构建了决策分析框架，从公立医疗保险角度出发，评估尼洛替尼在中国一线治疗CML，相比于伊马替尼，对CML疾病管理费用的影响，研究跨度为10年，以期为医疗保障政策制定及临床应用决策提供实证参考。
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