虽然许多药物对结缔组织肿瘤有活性作用,但是除了一些前瞻性试验外,大多数相关的临床数据都来自于病例分析和回顾性分析。凯特琳癌症中心的 Mrinal M. Gounder 等人在The New England Journal Of Medicine上发表标题为“Sorafenib for Advanced and Refractory Desmoid Tumors”的文章,该文章探究了索拉菲尼(多吉美)对晚期硬纤维瘤的治疗作用。
研究小组对87例硬纤维瘤病人进行随机分组。小组人员的年龄中位数是37岁,与自然病史统计一致。在这项双盲、安慰剂对照的3期试验中,患者被随机分配(以2:1的比例)接受索拉菲尼(起始剂量每天400mg)或安慰剂。每8周在基线处通过计算机断层扫描(CT)或MRI对硬纤维瘤进行成像。
之后在27.2个月的随访中,研究人员对每个病人进行持续的数据记录,尤其是对无进展生存率的统计分析。索拉菲尼组2年无进展生存率为81%,安慰剂组为36%。在交换组别之前,索拉非尼组的客观应答率为33%,安慰剂组的客观应答率为20%。索拉非尼组对客观反应的中位时间为9.6个月,安慰剂组为13.3个月。
在接受索拉菲尼的患者中,报告最频繁的不良事件是1或2级皮疹(73%)、疲劳(67%)、高血压(55%)和腹泻(51%)。在探索性影像学分析中,以 11名患者作为训练组,分析了167例MRI扫描的肿瘤尺寸变化,并将该值与肿瘤总体积和T2加权信号强度的变化进行比较。结果发现服用索拉菲尼对肿瘤有较好的稳定作用。更多问题咨询康安途4000980586。
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