33例患者接受regorafenib中的至少一个剂量。平均随访为41个月。 CBR被记录在患者33例[76%25; 95%置信区间(CI)的58%〜89%],其中包括6名永久居民。
中位PFS为13.2个月(95% CI 9.2-18.3月)其中四例仍在研究结束的无进展,实现临床受益超过3年(范围36.8-43.5月)。中位OS为25个月(95%CI 13.2-39.1个月)。患者的肿瘤窝藏KIT外显子11的突变表现出的最长的中位PFS(13.4个月),而患者的KIT / PDGFRA野生型,非SDH缺乏经验的肿瘤中位1.6个月PFS(P <0.0001)。
长期安全性配置文件与以前的报告相一致;手足皮肤反应和高血压是减少剂量的最常见原因。值得注意的是,regorafenib(瑞格非尼)诱导SDH缺乏GIST客观的反应和持久的利益。
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