Venetoclax单药或与阿扎胞苷联合治疗复发/难治性MDS研究为Ib期研究，共入组46例复发/难治性MDS患者，Venetoclax单药治疗组（C1）22例，Venetoclax联合阿扎胞苷治疗组（C2）24例。
基线细胞遗传学好、中等、差的比例分别为44%、33%和22%。结果显示，Venetoclax（维奈托克）单药或与阿扎胞苷联合安全耐受性良好。中位随访4.7个月，C1组的ORR为7%，75%的患者疾病稳定，中位至首次应答时间（TTR）为1.6个月，中位PFS为3.4个月，预估6个月OS为57%；
C2组的ORR为50%，其中13%的患者获得CR，38%的患者获得骨髓CR，31%的患者疾病稳定。中位PFS和中位OS均未达到。预估6个月PFS为76%，预估9个月OS为83%。
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