艾曲波帕（Eltrombopag），是一种血小板生成素，于2008年在美国上市，最初用于治疗免疫性血小板减少症，经过临床试验，证实艾曲波帕不仅可促使巨核细胞的增殖、分化，促进血小板的生成，还有促进骨髓造血干细胞的增殖和分化，从而改善造血功能的作用，于2014年批准用于治疗经免疫抑制疗法无效的重型再生障碍性贫血患者。
在美国国立卫生研究院(NIH)的临床试验中，招募了43例经免疫抑制治疗无效的重型再生障碍性贫血患者。艾曲波帕起始剂量为50毫克/天，如果血小板数没有增加或增加不明显，则每两周增加25mg，最大剂量不超过150mg/天。患者可以继续服用环孢素治疗，必要时可给予患者血小板或红细胞输注支持治疗。
43例患者在服用艾曲波帕16周后进行评价，一共有17例患者(40%)有治疗疗效(包括1系、2系或3系反应)。最常见的不良反应是恶心(33%)疲倦(28%)咳嗽(23%)腹泻(21%)和头痛(21%)。后来NIH进一步进行研究，艾曲波帕联合ATG和环孢素治疗初治的重型再障患者，也取得了令人鼓舞的效果。至于艾曲波帕单药治疗如何、远期效果及并发症如何，还需要很长的研究之路要走。微信扫描下方二维码了解更多：
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