在艾曲波帕（艾曲博帕）批准用于治疗难治性SAA患者的试验（以下简称试验1）中，艾曲波帕的用法为起始50mg/d，每2周增加25mg，直至最大量150mg，疗效评估终点设定为12-16周，无效患者停用，有效患者继续服用。
研究结果提示艾曲波帕药物不良反应轻微，在设定的评估终点多数患者未达疗效标准，但继续服用艾曲波帕可获进一步疗效。研究者因此推断增加艾曲波帕用量及疗程可能进一步提高难治性SAA疗效。在此基础上艾曲波帕治疗难治性SAA患者的优化试验（以下简称试验2）得以开展并获得结果。
试验2纳入难治性SAA患者，艾曲波帕用法为150mg/d（6-11岁75mg/d，2-5岁2.5mg/kg/d）口服至6个月。最终，试验2纳入40名患者，治疗过程中无任何既往未知的可能与艾曲波帕相关的不良反应发生。以上提示增加艾曲波帕剂量及疗程提高了难治性SAA血象恢复速度及获得了更多的疗效。微信扫描下方二维码了解更多：
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