在一项II期随访研究中，39例难治性SAA患者接受起始剂量为150 mg/d（无剂量递增）的艾曲波帕（艾曲博帕）治疗，持续6个月。之所以选择这种设计，是因为在剂量递增型研究中，大多数的治疗反应发生在150mg/d，这表明它是更为有效的剂量。治疗的持续时间从3-4个月延长到6个月。
39例中有19例（49%）在6个月时达到了血液学反应的标准。与剂量递增型研究相比，在6个月固定剂量研究中，大于1系的血液学反应更为常见。18名患者在中位随访12个月后达到缓解标准，其中13例在艾曲波帕停药后血像没有明显下降。在停药复发的患者中，重新应用艾曲波帕后成功地重新获得了血细胞计数的恢复。
在该队列中，39例中有6例发生细胞遗传学异常。而且所有这些异常都发生在药物开始使用后的前6个月内。这些早期的细胞遗传学异常表明，艾曲波帕可能会刺激骨髓中先前存在的克隆，而导致其在前6个月的治疗期内出现。尽管克隆演变的累积发生率至今与既往研究并无差异，但这表明了一种因果关系。在入组时进行的全外显子组测序与血液学反应或克隆演变没有相关性。微信扫描下方二维码了解更多：
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