根据I期临床实验的结果,BCL-2抑制剂venetoclax对复发/难治性多发性骨髓瘤患者中安全有效。反应主要发生在t(11; 14)异常的患者以及具有良好遗传特征的患者中。研究发现患者每天口服1200mg的药物是可以耐受的。入组的患者中位年龄是63岁。该研究中的患者曾经接受过5次中位治疗。多数(61%)是硼替佐米和来那度胺双重难治,约一半(46%)有t(11; 14)异常。
venetoclax治疗总体反应率为21%,15%的患者达到非常好的部分反应或更好。大部分发生的反应是t(11; 14);总体有效率为40%,27%的患者达到部分缓解或更好。有t(11;14)患者的中位缓解时间为9.7月,但中位进展时间为6.6月,而无t(11; 14)的患者中位进展时间为1.9月。t(11; 14)患者的反应似乎不受之前治疗方法或以往治疗难治性的影响。 1?3次治疗的总有效率为22%,而4次以上的患者总有效率为48%。
总体而言,venetoclax(维奈托克)治疗耐受性良好。最常见的不良事件是轻度胃肠道症状,如恶心(47%)、腹泻(36%)和呕吐(21%)。在3/4级事件中,血细胞减少症是最常见的,血小板减少症(32%),中性粒细胞减少症(27%),贫血症(23%)和白细胞减少症(23%)。添加微信咨询:
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