急性移植物抗宿主病（GVHD）仍然是异基因干细胞移植的主要局限，标准糖皮质激素治疗并不能使所有患者达到缓解。在一项2期试验中，鲁索替尼（芦可替尼）对糖皮质激素难治性急性GVHD患者表现出潜在疗效。一项多中心、随机、开放标签3期试验，在异基因干细胞移植后患糖皮质激素难治性急性GVHD的≥12岁患者中比较了鲁索替尼口服治疗（每日2次，每次10 mg）与研究者选择的治疗（从9种常用治疗方案中选择，用作对照）的疗效和安全性。
共计309例患者被随机分组，其中154例被分配至鲁索替尼组，155例被分配至对照组。鲁索替尼组第28日的总缓解率高于对照组（62%[96例患者]vs. 39%[61]；）。鲁索替尼组第56日的持久总缓解率高于对照组（40%[61例患者]vs. 22%[34]；）。在鲁索替尼组和对照组中，6个月时缓解消失的估计累积发生率分别为10%和39%。鲁索替尼组的中位无失败生存期显著超过对照组（5.0个月vs. 1.0个月；血液学疾病复发或进展、与复发不相关死亡或因急性GVHD加用新的全身性治疗的风险比，0.46；95%CI，0.35～0.60）。
鲁索替尼组和对照组的中位总生存期分别为11.1个月和6.5个月。截至第28日的最常见不良事件包括血小板减少、贫血和巨细胞病毒感染。结论：鲁索替尼显著改善了疗效结局，最常见毒性作用血小板减少的发生率高于对照组。微信扫描下方二维码了解更多：
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