众所周知，大多数甲状腺癌患者通过手术和放射性碘治疗（RAI）能取得满意的疗效，但是，对于术后复发并且对 RAI 治疗不敏感、或者发生了广泛转移的晚期患者，可选的治疗手段就很有限了。随着“精准医疗”时代的到来，靶向治疗为他们带来了新希望。近年来，在甲状腺癌、特别是进展期（晚期）的分化型甲状腺癌，主要包括乳头状癌和滤泡状癌，占全部病例的 90% 以上，靶向治疗开始成为热点。其中比较成熟的是小分子 TKI 类药物。
什么是“靶点”呢？如果正常细胞发生了某些基因突变，就会导致细胞内部或表面产生一些特殊的蛋白，这些蛋白“指挥”细胞失控性生长和繁殖，形成肿瘤。这种突变基因被称为肿瘤的“驱动基因”，这些异常的蛋白就是靶向治疗针对的“靶点”。简单来说就是正常细胞往往不具有这些“靶点”，因此靶向治疗能较为精准地打击癌细胞、而通常不会误伤正常细胞，毒副作用较小。与之相对，传统化疗不具备这种选择性，所以往往“杀敌一千，自损数百”，有较大的毒副作用。
目前，有 4 种 TKI 在美国已经上市，用于治疗晚期甲状腺癌，其中只有一种药物在我国已经上市。需要说明的是，所有药物都只适用于晚期、常规治疗无效、病情快速进展的患者；对于早期患者，手术治疗仍为首选。索拉非尼，商品名 Nexavar，中文商品名多吉美，美国获批用于碘难治的晚期 DTC，主要靶点：RAF、VEGFR、PDGFR、Flt-3 等。对于碘难治的晚期 DTC，索拉非尼比安慰剂延长中位无进展生存期 5 个月（10.8 个月对 5.8 个月）。微信扫描下方二维码了解更多：
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