去甲基化药物 （HMAs） 阿扎胞苷和地西他滨是骨髓增生异常综合症（MDS）的标准治疗，低毒 、可诱导血液学改善（HI）和延长老年患者生存，但不能去除肿瘤克隆，如不与造血干细胞移植（HSCT）联合亦不能治愈MDS。临床实践中，HMAs有治疗反应并能长期维持治疗反应的MDS 患者不足一半，通常只能维持6-24个月，复发难治患者的生存很短。
无临床研究情况下，如何治疗HMA失败患者？患者女，70岁，IPSS中危II MDS，伴多系增生异常（三体8和18%骨髓【BM】原始细胞，SRSF2和ASXL1突变），参与临床研究接受8周期标准剂量阿扎胞苷+艾曲波帕治疗，结果中性粒细胞减少，血小板无改善，骨髓原始细胞轻度减少，患者无并发症，一般状态好。后期随访发现外周血原始细胞4%，骨髓进展为30% 原始细胞。当时并无相关临床研究，患者Sorror评分＜3，亦无匹配HLA供者。
2个月后，该患者出现严重血小板减少，接受半相合移植，移植前未化疗，行氟达拉滨+白消安+噻替派预处理。移植成功，1级急性GVHD，慢性GVHD无需麦考酚酯、环胞素和环磷酰胺治疗。2个月内，该患者血细胞计数恢复正常，骨髓内无原始细胞，Karnowsky评分90%。该患者HMA失败后进展为AML，以高龄且疾病未控制状态下接受移植治疗，再次获得16个月生存。因此，很值得思考移植在此类患者中的作用。微信扫描下方二维码了解更多：
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