骨髓巨核细胞的增加、血小板减少的速度以及近期未接受细胞毒性治疗仍然是最可靠的诊断标准。正确的诊断和适当的治疗可以预防危及生命的出血并避免过度的毒性。第一代血小板生成素受体激动剂(TPO-RA),如romiplostim(罗米司亭)和eltrombopag(艾曲波帕),是非常有效的ITP治疗方法,甚至在sITP中也是如此。
患者,男,35岁,2007年10月被诊断为ITP并接受治疗(地塞米松、泼尼松龙、静脉注射免疫球蛋白[IVIg]、利妥昔单抗、硫唑嘌呤、环孢素),但没有任何持续缓解。患者从未出现过严重的出血症状,并且拒绝进行脾切除术。7年后(2014年10月),患者被诊断为小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)。2015年2月,患者开始接受利妥昔单抗-苯达莫司汀化疗6个疗程并获得完全缓解,但持续存在严重的血小板减少症(血小板计数<20×109/L)。2016年9月,由于出现皮肤和黏膜出血症状和严重血小板减少症(血小板计数4×109/L,患者开始使用艾曲波帕50mg/d,治疗后血小板计数增加到20×109/L、临床出血症状消失。2017年5月,患者SLL复发,除持续使用艾曲波帕治疗血小板减少症外,患者还接受了利妥昔单抗联合idelalisib治疗。血小板计数在20~60×109/L之间波动,没有任何出血症状。在2019年4月的最后一次随访中,患者在SLL和sITP之间保持稳定的平衡。
González-López等(2017)回顾性评估了使用艾曲波帕治疗的87例sITP患者(23例sITP患者,9/23例淋巴瘤)。总体而言,44名患者(38%)在中位时间15天后获得血小板反应(95%CI,7-28天)。与其他亚组相比,淋巴组织增生性疾病合并ITP患者血小板反应率明显更低、反应时间明显更长,但在获得反应后的反应持续时间没有显著差异。微信扫描下方二维码了解更多:
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