继发于慢性淋巴细胞增生性疾病(LPD)的免疫性血小板减少症(ITP)对常规治疗反应较差。我们对18名继发于LPD的ITP患者进行了多中心2期前瞻性24周研究,以评估艾曲波帕(Eltrombopag)的安全性和有效性。有反应的患者进入扩展研究长达5年。包括在内,患者不需要细胞毒性治疗,血小板计数应<30×109 / L,或有出血症状。
艾曲波帕的起始剂量为50 mg /天,最高剂量为150 mg /天。主要终点是4周后的血小板反应。中位年龄为70岁(范围43-83岁),其中14例患有慢性淋巴细胞性白血病,2例患有经典霍奇金淋巴瘤,2例患有Waldenström巨球蛋白血症。所有患者均接受过先前的ITP治疗。第4周的缓解率为78%(95%置信区间[CI],58%-97%),其中50%的患者具有完全缓解(CR)(95%CI,43%-57%);第24周的相应结果为59%(95%CI,36%-82%),其中30%达到CR(95%CI,8%-52%)。
艾曲波帕的中位暴露时间为16个月;第4周的中位剂量为50 mg /天(范围为25-100 mg /天),而在第24周的中位剂量为50 mg /天(范围为25-150 mg /天)。尚无2级以上不良事件的报道。 Eltrombopag在LPD继发的ITP中活跃且耐受性良好。微信扫描下方二维码了解更多:
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