促血小板生成药物是首选的二线治疗,RAISE 研究显示艾曲泊帕(艾曲波帕)作为唯一口服 TPO 受体激动剂(TPO-RA),能快速、显著、持续提升血小板计数、减少出血,6 个月内至少出现一次疗效反应达 79%,疗效满意患者停药后持续应答率约 30%。脾切除治疗则由于存在严重并发症风险,以及患者本身接受度较差,随着新型二线治疗药物的出现,其使用率越来越低。
病例介绍:女性患者,31 岁,因「妊娠 7 月合并血小板减少」于 2011.12 首次就诊, 6 年后再次妊娠。2018.02.12,患者因「四肢反复瘀斑 6 年余,月经增多 2 个月」收住入院,查体四肢散在出血点,口腔黏膜血疱,PLT 2×109/L,血清铁:8.55 ng/ml,自身免疫筛查、病毒筛查等均为阴性,诊断为 1. ITP;2. 缺铁性贫血。予利妥昔单抗注射液 500 mg ×1 次后出院。出院两周后全身关节肌肉疼痛,右下肢为著,双下肢肌力减弱,不能行走,PLT 1×109/L。
针对关节疼痛和下肢无力的症状,此时患者面临的关键问题在于明确诊断,在排除 ITP 自身引起,以及结缔组织病后,采用激素治疗,肌痛缓解,肌力增加,但 PLT 仍 <10×109/L。二线治疗上,不同的 TPO-RA 由于作用靶点的差异,不存在交叉耐药,一种无效或疗效丢失时,可换用另一种,因此该患者服用艾曲泊帕后取得良好疗效。
ITP 诊疗过程中,诊断、一线治疗、二线治疗的选择是三个最为关键的决策点,临床上需要综合各项指标,谨慎做出判断。本例特殊的 ITP 患者,临床表现及实验室检查缺乏特异性,早期识别、明确诊断十分重要;药物的选择上,应用激素预后良好,而 TPO-RA 的特性使患者服用艾曲泊帕后得到临床缓解。微信扫描下方二维码了解更多:
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