芦可替尼(Ruxolitinib)是第一个在SR-aGvHD患者的III期临床试验中,显示优于BAT的新药,也是唯一一个被FDA批准用于12岁以上的SR-aGVHD患者的药物。本试验表明,在II~IV级SR-aGVHD患者中,芦可替尼治疗组在第28天的ORR与第56天的DOR显著高于BAT组,这些数据也支持先前的研究结果,包括REACH1与Zeiser等人的多中心回顾性调查。
芦可替尼组的111例患者(111/154,72%)与BAT组中的132例患者(132/155,85%)均出现了治疗终止;最常见的原因是缺乏疗效(分别为32 [21%]和68 [44%])。芦可替尼组的中位治疗时间为63天(范围:6~396),BAT组为29天(范围:1~188)。芦可替尼组的中位剂量强度为16.8 mg/d(四分位间距:11.9~19.6)。芦可替尼组中的152例患者与BAT组中的150例患者均接受了至少一种试验治疗。
两组中的大多数患者在治疗过程中均出现了不良事件。直到第28天,最常见的不良事件是血小板减少症(芦可替尼组50例 [50/152,33%] vs BAT组27例 [27/150,18%]),贫血(46例 [30%] vs 42例 [28%])和巨细胞病毒感染(39例 [26%] vs 31例 [21%])。截至第28天,芦可替尼组的34例患者(22%)与BAT组的28例患者(19%)发生了3级严重程度的感染;数据截止时,两组分别为56例(37%)与42例(28%)。
截至28天时,芦可替尼组的58例患者(38%)与BAT组的13例患者(9%)因不良事件调整了药物剂量,两组分别有17例(11%)与7例(5%)患者因不良事件停用了药物。截止日期时,芦可替尼组有47%的患者死亡,BAT组有51%的患者死亡,两组中的大多数死亡均由aGVHD引起(22%和25%)。微信扫描下方二维码了解更多:
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