特发性血小板减少性紫癜(ITP)为一种获得性自身免疫性出血性疾病,血小板生成减少是ITP的重要发病机制。血小板生成素(TPO)受体激动剂艾曲波帕(艾曲博帕)通过与巨核细胞上的TPO受体相结合,刺激骨髓祖细胞增殖、分化从而增加血小板生成,为ITP患者的治疗提供了一条新路径。本文介绍国内外几项TPO受体激动剂的临床研究进展,为TPO受体激动剂治疗ITP提供新的参考。
国外多项大型临床试验均已证实艾曲波帕在ITP患者治疗中的疗效及安全性。2011年一项III期随机双盲安慰剂对照研究中纳入187例ITP患者,随机分为艾曲波帕治疗组和安慰剂组,主要研究终点是6个月内艾曲波帕组和安慰剂组治疗应答(血小板计数升至50~400×109/L)发生率。
结果显示,艾曲波帕组治疗应答率为79%显著高于安慰剂组的28%,治疗期间血小板计数升高显著且持续较长时间,同时研究还发现,艾曲波帕可显著降低出血事件发生,并减少患者对伴随用药或抢救性治疗的需求,不良反应发生情况与安慰剂组相似,该研究表明,艾曲波帕对ITP治疗疗效肯定且安全性良好,患者耐受。微信扫描下方二维码了解更多:
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