卡博替尼的治疗功效

　　卡博替尼的治疗功效效，在一项随机、双盲、3期临床试验（CELESTIAL）中进行了评估。这项研究是根据一项随机的2期停药试验的结果进行的，该试验评估了卡博替尼在晚期实体瘤患者中的潜力（n=526）。然而，鉴于在该研究中（可评估HCC患者的有限数目=41），则不做进一步讨论。

　　符合CELESTIAL资格的患者是经过病理证实的HCC，不适合接受治疗性疗法的成人，以前曾接受过索拉非尼治疗（未指定对索拉非尼的耐受性）。尽管已对HCC进行了一种或多种全身疗法，但患者仍必须疾病进展，允许接受两种针对晚期疾病的全身治疗方案，ECOG表现状态（PS）为0或1，Child-Pugh A级肝功能。符合条件的患者被随机接受卡博替尼或安慰剂治疗，并按病因因素分层（最常见的是HBV感染（占患者的38％）），地理区域（最常见的是欧洲（占48％））和证据肝外疾病和/或大血管浸润（85％的患者）。

　　卡博替尼的治疗功效效只要有明显的临床益处或直到出现不可接受的毒性，就继续治疗。如果临床获益持续，则可以继续放射治疗以外的治疗。其中患者接受卡博替尼或安慰剂的中位持续时间为3.8和2.0个月。基线时，卡博替尼和安慰剂组中有79％和77％的患者患有肝外疾病，大血管浸润是27％和34％，两组中的27％的患者先前曾接受过两种针对晚期HCC的全身性抗癌方案。

　　相对于安慰剂，卡博替尼的治疗功效效显着延长了总生存期（OS；主要终点），相应的危险比（HR）表明死亡风险降低了24％。Kaplan–Meier对卡博替尼（分别为72％，46％，32％和18％）和安慰剂（分别为61％，34％，18％和13％）组中分别存活6、12、18和24个月的患者比例的估计。卡博替尼与安慰剂相比，无进展生存期（PFS）也显着延长。

　　当分层因素和其他患者/疾病特征（例如年龄，性别，种族，ECOG PS，AFP水平，总和靶病变的直径（SOD），前TACE状态和前一全身治疗的数量（包括索拉非尼只进行评估，以确定它们对这些生存终点的影响，研究结果通常与总体试验人群一致。死亡的HR表明，在大多数亚组中，OS倾向于卡博替尼相对于安慰剂（即<1.0），但亚洲患者（1.01； 95％CI 0.68–1.48）和HCV（无HBV）感染的患者除外；95％CI 0.72–1.71）；但是，差异并不总是统计学上显着的（基于95％CI）。与此相反，显着PFS益处用卡博替看出对于安慰剂在所有亚组，由小时（和95％CI）为进展或死亡。

　　卡博替尼的客观肿瘤反应率显着高于安慰剂，尽管＜4.0％，但所有反应都是部分性的。其余的卡博替尼和安慰剂接受者疾病稳定（60％对33％），进行性疾病（21％对55％）或缺失/无法评估（15对11％）。最佳的卡博替尼接受者中有将近一半的人SOD相对于基线水平有最佳反应（47％vs11％的安慰剂接受者）。而且，卡博替尼与安慰剂的疾病控制率几乎是安慰剂的两倍，进展时间几乎是安慰剂的三倍）。在各个组中，分别有26％和33％的患者接受了放射治疗以外的全身或局部肝定向抗癌治疗。一盒卡博替尼的价格是多少？原研药贵吗？有仿制药吗？详情请扫码咨询: