布加替尼对2型神经纤维瘤有效吗

　　神经纤维瘤病2型（NF2）是一种常染色体显性遗传疾病，由肿瘤抑制基因NF2的种系突变引起，该基因编码蛋白Merlin。NF2患者可能会出现双侧前庭神经鞘瘤，这会导致听力障碍，并在神经系统的其他区域产生神经鞘瘤。由于肿瘤的性质和位置，与NF2相关的发病率和死亡率很高，并且尚无有效的化学疗法干预措施。高通量体外细胞生存力筛选显示，间变性淋巴瘤激酶（ALK）抑制剂是选择性抑制Nf2的最佳竞争者缺陷的鼠雪旺细胞。布加替尼是一种小分子多受体酪氨酸激酶抑制剂，经FDA批准用于ALK阳性转移性非小细胞肺癌。那布加替尼对2型神经纤维瘤有效吗？

　　因此，我们假设在我们的基因工程小鼠NF2（Nf2f / f;Postn-Cre+）模型中，布加替尼可以预防肿瘤发生。Nf2f / f给予布加替尼50mg / kg;Postn-Cre+小鼠每天经口管饲12周。药代动力学分析和免疫组化分析显示，布加替尼具有口服生物利用度，并且治疗导致血浆中布加替尼的浓度与治疗相关（cmax= 4.8μM； tmax= 4小时），足以在背根神经节（DRG）神经鞘瘤中引起生物学反应。

　　布加替尼对2型神经纤维瘤有效吗？在接受布加替尼治疗的小鼠中，DRG的体积比溶媒治疗的小鼠小55％。另外，在治疗结束时，接受布加替尼治疗的小鼠的听力丧失没有明显的进展，而经媒介物治疗的小鼠的ABR阈值增加了7.4dB，具有统计学意义。最后，DRG的组织病理学评估显示，布加替尼治疗可防止在经媒介物处理的小鼠中观察到进行性形态破坏。这些数据提供了证据，表明布加替尼靶标可能在梅林缺陷型神经鞘瘤的发生中起重要作用，并暗示了布加替尼是一种有希望的NF2治疗手段。

　　那布加替尼多少钱？布加替尼是武田生产的一个肺癌药，于2017年经美国药监局批准上市，用于治疗克唑替尼耐药或不耐受的ALK阳性非小细胞肺癌，今年5月份，布加替尼适应症又得到进一步扩大，用于一线治疗ALK阳性非小细胞肺癌。目前布加替尼不仅有原研药，还有仿制药，原研药的价格是比较贵的，一盒要好几万，相比之下，一盒几千元的布加替尼仿制药更受患者欢迎。以上就是布加替尼对2型神经纤维瘤有效吗的介绍，微信扫描下方二维码了解更多：