尼达尼布耐受性良好

　　据我们所知，这是第一个在现实环境中使用尼达尼布治疗IPF的前瞻性队列患者的报告。在杯子中治疗的患者通常比在临床试验中治疗的患者有更高级的IPF，而且他们年龄更大。根据FVC测定，尼达尼布治疗与大多数IPF患者(63%)6个月内疾病稳定有关;在此前使用吡非尼酮有进展的患者中，有三分之二的患者也出现了病情稳定(n=13/21)。尼达尼布耐受性良好，AE档案易于管理。

　　临床试验是药物开发的重要组成部分，但严格的纳入和排除标准常常导致患者群体与临床实践中看到的不同。虽然在杯状试验和脉搏灌注临床试验的资格标准有相似之处，但也有重要的区别。例如，在我们的队列中，IPF诊断后平均5.8年才开始治疗，而在肺脏试验中则是1.6年。基线呼吸功能也不同，平均FVC明显低于肺脏(64vs80%pred)。和平均DLCO比INPULSIS低约7%(40比47%)。这种临床环境也与大多数CUP患者之前接受过多次IPF治疗有关，其中大多数患者使用吡非尼酮的时间超过1年，并且在尼达尼布开始前的6个月显着下降。

　　患者也允许接受n-乙酰半胱氨酸治疗，这是脉冲病的一个排除标准。关于共病，另一个重要的区别是，杯子中13%的患者存在心脏病，这与患者群体的先前数据一致;INPULSIS试验特别排除了随机分组中6个月内心肌梗死或1个月内不稳定心绞痛的患者。由于在INPULSIS的出版物中没有给出有关共病的详细信息，因此无法对杯组和INPULSIS组之间的共病进行进一步比较。

　　尽管CUP队列中大多数患者(63%)为中/晚期IPF，但在尼达尼布治疗下，FVC在6个月内稳定下来。据报道，在病情稳定的患者中，杯组患者的FVC下降率为约58%(从治疗前的7.4%下降到6个月后的3%);在INPULSIS试验中，在12个月时观察到约50%的降低。

　　患者自我报告的症状改善和放射学结果与FVC结果一致。我们没有观察到伴随药物，特别是n-乙酰半胱氨酸，或伴随病对FVC下降或疾病结局的任何影响。

　　在我们的队列中，11%的患者发生了IPF急性加重(AE-IPF)，相比之下，接受尼达尼布治疗的患者发生了4.9%，并且在随访期间造成了42%的死亡。从肺脏试验结果可知，在FVC≤70%pred的IPF患者中，AE-IPF更常见。在治疗和未治疗患者中的频率分别为8-15%在我们的队列中，AE-IPF的发病率似乎与这些数据一致。

　　尼达尼布耐受性良好，大多数副作用为轻度到中度。与临床试验结果相似，最常见的是胃肠道腹泻(62%);这也与在美国[19]治疗的3500名>患者中尼达尼布的安全性和耐受性的上市后监测结果一致。腹泻导致11%的杯子治疗患者停止治疗，而在灌胃试验中只有5%的患者停止治疗。杯中所见的安全性也与最近对20名接受西班牙尼达尼布治疗的IPF患者队列的交流一致，尽管该数据集中有7名患者参与了INPULSIS试验，因此可能受到选择偏倚的影响。我们观察到50%的患者体重减轻(6个月平均3公斤)。

　　体重减轻的患者数量比在INPULSIS试验中使用尼达尼布治疗观察到的要高得多(8-11%)，尽管这与西班牙的情况相似，40%的患者(n=8/20)报告体重减轻。由于我们观察到体重减轻与患者特征、之前的治疗或对尼达尼布的反应之间没有显着的相关性，造成这种差异的潜在原因尚不清楚。关于特殊意义上的AEs，其耐受性与之前在临床试验中报道的相似，并且在这种真实环境中没有检测到新的安全信号;具体来说，减少剂量后肝酶升高是可以控制的，治疗中断和监测间隔是适当的。应该考虑的是，基于疾病的严重程度或耐受性，进入杯子的患者被要求不符合吡非尼酮治疗的条件，这可能导致对容易出现耐受性问题的患者的选择偏倚。

　　尼达尼布耐受性良好,这项研究有几个局限性。首先，由于CUP的目的是向那些没有进一步批准治疗方案的患者提供尼达尼布，因此无法进行全面、结构化的数据收集;因此，许多患者的数据缺失，并且无法获得其他可能感兴趣的信息。例如，只有超过四分之三的患者(n=48)选择了吡非尼酮。虽然根据病情严重程度或不耐受程度，要求患者不能接受吡非尼酮治疗，但没有记录这种转换的具体原因;然而，FVC数据显示，近一半的患者(n=21)在服用吡非尼酮期间出现了疾病进展。其次，我们没有使用问卷来量化症状或生活质量的变化，从而限制了我们结果的可靠性。此外，先前报道的一个中心治疗的7例患者的数据也没有被排除在分析之外。尼达尼布一盒多少钱？一盒够吃多久？详情请扫码咨询：