这项由研究者发起的、非随机的、历史对照的 1-2 期研究获得了国家心肺血液研究所 (NHLBI) 的机构审查委员会的批准。美国国立卫生研究院 NHLBI 的校内研究计划资助了这项研究。艾曲波帕（eltrombopag）的制造商葛兰素史克和诺华根据合作研发协议向美国政府提供药物和研究支持。数据和安全监测委员会监测了这项研究。作者在没有帮助的情况下撰写了手稿，收集并分析了数据，保证数据和分析的完整性和准确性，并保证研究遵守方案。所有患者或其法定监护人均提供书面知情同意书。
主要疗效终点是 6 个月时的完全缓解。主要安全性终点是治疗开始后 6 个月内的安全性。次要终点包括第 3 个月、第 6 个月和每年随访时的部分和整体血液学反应；生存；自我报告的健康结果；复发;阵发性夜间血红蛋白尿 (PNH);和克隆进化，其定义为与骨髓增生异常综合征或急性髓系白血病一致的新的克隆性细胞遗传学异常或骨髓特征性变化。
血液学反应是根据我们之前发表的研究定义的，并分类如下：完全反应定义为绝对中性粒细胞计数至少为1000/mm，血红蛋白水平至少为 10 g/dL，血小板每立方毫米至少有 100,000 个（必须满足所有三个标准）；无反应被定义为血细胞计数继续满足严重再生障碍性贫血的 Camitta 标准；部分反应定义为血细胞计数不再符合严重再生障碍性贫血的标准，但也不符合完全反应的标准。总体反应率对应于部分或完全反应的患者比例。
6 个月时完全血液学反应率的主要疗效终点超过了所有合并队列中 10% 的历史比率。完全缓解在队列 3 中最常见（发生在 58% 的患者中），其中从第 1 天开始服用艾曲波帕，然后持续 6 个月。完全缓解率在队列 2 中最低（发生在 26% 的患者中），其中艾曲波帕的暴露时间最短。与我们历史队列中的反应率 (66%) 相比，所有队列的反应率也更高，并且队列 3 中的几乎所有患者 (94%) 都有血液学反应。
在 3 个月和 6 个月时，所有队列中的中性粒细胞绝对计数和血小板计数均高于历史队列中有反应的患者。在 26 名有反应的非常严重的中性粒细胞减少症（绝对中性粒细胞计数，<200/mm）患者中（在所有队列中），中性粒细胞绝对计数超过 500/mm 的中位时间为 48 天（四分位距， 35 至 54）。在有反应的患者中，血小板独立输血的中位时间为 32 天（四分位距，12 至 38），红细胞为 39 天（四分位距，10 至 73）。17 名患者停用艾曲波帕，因为血小板计数增加至每立方毫米 200,000 以上。更多相关信息，可咨询下方微信。
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