布加替尼/布吉他滨在患者中的功效性数据

　　截至 2018 年 2 月 19 日，布加替尼（布吉他滨）组共有 95 名患者（69%）和克唑替尼组 59 名患者（43%）继续接受试验治疗，中位随访时间为 11.0 个月（范围，0到 20.0) 和 9.3 个月（范围，0 到 20.9）。布加替尼组的中位治疗持续时间为 9.2 个月（范围，0.1 至 18.4 个月），克唑替尼组为 7.4 个月（范围，0.1 至 19.2 个月）。作为试验的一部分，共有 35 名因疾病进展而停用克唑替尼的患者转而接受布加替尼治疗。

　　在第一个中期数据截止时，意向治疗人群中总共发生了 99 起主要终点事件（疾病进展或死亡）（布加替尼组 137 名患者中的 36 名 [26%]，布加替尼组 138 名患者中的 63 名）克唑替尼组中的患者 [46%]）。对于盲法独立审查评估的无进展生存期，布加替尼达到了预设的统计优势阈值（估计 12 个月无进展生存期，布加替尼组为 67% [95% 置信区间 {CI}，56 至 75]）克唑替尼组为 43% [95% CI，32 至 53]；进展或死亡的风险比，0.49 [95% CI，0.33 至 0.74]；对数秩检验 P<0.001）。根据研究者的评估，接受布加替尼治疗的患者的无进展生存期也更长（估计 12 个月无进展生存期，布加替尼组为 69% [95% CI，59 至 76]，布加替尼组为 40% [95% CI， 30 至 50] 克唑替尼组；疾病进展或死亡的风险比为 0.45 [95% CI，0.30 至 0.68]）。各亚组的疗效始终有利于布加替尼（。

　　通过盲法独立审查评估的确认客观缓解率，布加替尼组为 71%（95% CI，62 至 78），克唑替尼组为 60%（95% CI，51 至 68）布加替尼组的总体客观缓解率（一项或多项评估的客观缓解率，包括确认和未确认的缓解）为 76%（95% CI，68 至 83），布加替尼组为 73%（95% CI，65 至 80）克唑替尼组。布加替尼组和克唑替尼组中，确认反应的患者 12 个月反应持续时间的估计率为 78%（95% CI，67 至 86）和 48%（95% CI，31 至 63）。

　　在 275 名患者中，90 名在基线时有脑转移，根据盲法独立审查的评估，39 名有可测量的脑转移（直径≥10 毫米）。在可测量的基线脑转移患者中，布加替尼的颅内客观反应确认率为 78%（95% CI，52 至 94）（18 名患者中的 14 名）和 29%（95% CI，11 至 52 名）（21 名患者中的 6 名）患者）与克唑替尼，在该人群中，布加替尼的总体颅内客观反应率（一项或多项评估的客观反应，包括确认和未确认的反应）为 83%（95% CI，59 至 96），33%（95% CI， 15 至 57) 与克唑替尼。总体而言，布加替尼组 9%（137 名患者中的 12 名）和克唑替尼组 19%（138 名患者中的 26 名）的颅内疾病进展是疾病进展的第一个部位，单独或同时出现全身进展。在基线时没有脑转移的患者中，布加替尼组 1%（94 名患者中的 1 名）和克唑替尼组 5%（91 名患者中的 5 名）的颅内疾病进展是疾病进展的第一个部位。

　　布加替尼组基线脑转移患者的 12 个月无颅内疾病进展的估计生存率为 67%（95% CI，47 至 80），克唑替尼组为 21%（95% CI，6 至 42） ;在意向治疗人群中，无颅内疾病进展的 12 个月生存率估计在布加替尼组中为 78%（95% CI，68 至 85），在布加替尼组中为 61%（95% CI，50 至 71）克唑替尼组。布加替尼组基线脑转移患者无颅内疾病进展的生存率高于克唑替尼组（颅内疾病进展或死亡的风险比为 0.27；95% CI，0.13 至 0.54）并且在意向治疗人群中，布加替尼组患者的无颅内疾病进展生存率高于克唑替尼组（风险比，0.42；95% CI，0.24 至 0.70）。意向治疗人群中颅内疾病进展、全身进展和死亡的探索性竞争风险分析表明，颅内疾病进展时间的原因特异性风险比为 0.30（95% CI，0.15 至 0.60） 。

　　在数据截止时，意向治疗人群中有 34 名患者死亡（布加替尼组 17 名患者 [12%] 和克唑替尼组 17 名患者 [12%]）。布加替尼组的 1 年总生存率为 85%（95% CI，76 至 91），克唑替尼组为 86%（95% CI，77 至 91）。两组均未达到中位总生存期。更多关于布吉替尼相关信息，可咨询下方微信。