维奈托克（Venetoclax） 的第一个 II 期试验是作为单药治疗复发/难治性 AML 或不适合强化化疗的 AML。32 名患者每天接受 维奈托克400 毫克或 800 毫克，对于肿瘤无反应的患者，剂量递增至 1,200 毫克；这 32 名患者的中位年龄为 71 岁（19-84 岁），94% 的患者之前至少接受过一种治疗。
一项 Ib/II 期临床研究评估了维奈托克与 LDAC 联合治疗新诊断的不适合强化方案的 AML 的老年人。共有 82 名患者入组接受阿糖胞苷 20 mg/m2/每天 10 天，每天服用 600 毫克 维奈托克，连续 28 天。维奈托克在第一个周期的 5 天加速治疗中给予。32% 的患者有低危细胞遗传学，49% 有继发性 AML，60% 有先前 HMA 暴露史。该疗法耐受性良好，最常见的 3 级不良事件是血细胞减少和感染。仅报告了 2 例实验室 3 级肿瘤溶解综合征病例。CR/CRi 率为 54%，中位反应时间为 1.4 个周期，流式细胞术检测的微小残留病灶 (MRD) 阴性率为 32% (<10-3)。更高的应答率在患者实现从头AML，CR/CRi 率为 71%，反应持续时间（DOR）为 11.6 个月；继发性 AML 患者的相应结果分别为 35% 和 8.1 个月。NPM1 或 IDH1/2 突变患者表现出最大的反应，CR/CRi 率分别为 89% 和 72%，而 TP53 或 FLT3 突变患者的 CR/CRi 率分别为 30% 和 44%。总体而言，中位 OS 为 10.1 个月，估计 1 年 OS 为 27%
IDH1/2 和 FLT3-ITD 突变分别存在于 38% 和 13% 的肿瘤中。具有不完全血液学恢复 (CRi) 率的 CR/CR 为 19%，另外 19% 的患者表现出部分骨髓反应。大多数 CR/CRi 患者在治疗第 4 周时已达到该反应。对于先前接触过 HMA 的患者，CR/CRi 率为 25% (6/24)。IDH1/2 突变肿瘤患者的 CR/CRi 率为 33%。1,200 mg 的较高剂量没有产生额外的反应。没有报告肿瘤溶解综合征。
单药维奈托克耐受性良好，但在复发/难治性 AML 中抗白血病活性有限，无白血病生存期和 OS 率分别为 2.3 个月和 4.7 个月。低反应率和短反应持续时间促使进一步研究将 维奈托克与在临床前研究中显示出协同作用的其他药物组合。这些试验是在老年患者（65 岁或以上）中进行的，之前未经治疗的 AML 不适合进行强化诱导化疗。更多维奈托克详情，可咨询下方微信。
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