达克替尼Dacomitinib已被批准用于携带经典表皮生长因子受体（EGFR）突变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者；然而，目前其对主要罕见EGFR突变的活性的临床证据有限。这是一项在中国进行的双中心、单臂、双目标队列研究。经组织学证实具有主要罕见EGFR突变的转移性或复发性NSCLC患者有资格参加该研究。每1-2个月根据RECIST1.1确定客观缓解率和疾病控制率。
不良事件通过CTCAE5.0进行评估。2020年7月至2022年1月期间总共入组了32名NSCLC患者，其中18名（56.3%）患者接受达克替尼Dacomitinib作为一线治疗。中位年龄为64岁，其中20人（62.5%）为女性。确定的突变是G719X(n=24;75%)，其次是L861X(n=10;31.3%)和S768I(n=8；25%）。在一线治疗中，72.2%的患者(13/18)获得确认的部分缓解，100%(18/18)的疾病得到控制，中位无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)分别为未达到的。
在整个队列中，56.3%的患者(18/32)获得确认的部分缓解，90.6%(29/32)的患者疾病得到控制，中位PFS为10.3个月（95%置信区间，6.1-14.5），中位OS为36.5个月。除1例无法进行脑部重新评估外，13例患者颅内转移得到控制（13/14，92.9%）。没有发生4-5级不良事件(AE)，但所有患者均出现1-2级AE，并且12.5%(4/32)的患者因无法耐受的AE需要减少剂量。达克替尼Dacomitinib在携带主要罕见EGFR突变的NSCLC患者中表现出良好的活性和可控的毒性。
