Venetoclax维奈托克联合强化化疗已被证明对于新诊断的急性髓系白血病健康患者是安全的且具有良好的活性。本研究的目的是比较Venetoclax维奈托克联合强化化疗与单独强化化疗的活性。
这是前瞻性临床试验的事后倾向评分匹配分析于2010年3月29日至2021年6月15日期间在美国德克萨斯州德克萨斯大学MD安德森癌症中心的患者中进行。符合条件的患者年龄为18岁及以上，并且患有新诊断的急性髓系白血病或高危骨髓增生异常综合征，并在将嘌呤类似物与蒽环类药物和阿糖胞苷结合的试验中接受维奈托克联合强化化疗或单独强化化疗的治疗。Venetoclax维奈托克加强化化疗队列中的患者与强化化疗队列中的患者进行匹配。使用骨髓抽吸和活检以及八色多参数流式细胞仪评估形态学反应和可测量残留病灶（MRD）。主要目标是MRD阴性复合完全缓解率和转为同种异体造血干细胞移植(HSCT)的累积发生率。所有在两个治疗周期（诱导和再诱导）内出现反应的患者均纳入分析。次要目标包括评估无事件生存率和总体生存率。
倾向匹配队列包括279名患者（中位年龄49岁[IQR39-57]；131名[47%]为男性，148名[53%]为女性）；Venetoclax维奈托克加强化化疗队列中85例，强化化疗队列中194例。中位随访30个月(95%CI26-36)后，venetoclax加强化化疗队列中74名患者中有64名(86%)达到MRD阴性复合完全缓解率，而140名患者中有86名(61%)达到MRD阴性复合完全缓解率。强化化疗队列中的患者（比数比3.2[95%CI1.5-6.7]；p=0.0028）。在有反应的患者中，维奈托克联合强化化疗的同种异体HSCT总累积发生率高于强化化疗（79%[95%CI67-88]vs57%[49-65]；风险比[HR]1.52[95]%CI1.11-2.08]；p=0.012）。
Venetoclax维奈托克联合强化诱导化疗可诱导MRD阴性深度缓解，从而在首次缓解时过渡至同种异体HSCT，并改善无事件生存期。这些结果凸显了欧洲LeukemiaNet风险组中维奈托克在强化诱导化疗中的增量获益，并可作为未来验证性前瞻性临床试验入组的基准。
