依维莫司 （商品名：飞尼妥）是雷帕霉素抑制剂类哺乳动物靶点药物，用于免疫抑制剂和肿瘤适应症。我们假设存在改进剂量的空间，因为无钙调神经磷酸酶方案中的最佳免疫抑制剂量尚不清楚，而且针对肿瘤适应症的每日一次给药方案通常与限制治疗的毒性有关 ...
在许多实验系统中， 依维莫司 （Everolimus）抑制哺乳动物雷帕霉素靶蛋白 (mTOR) 并导致蛋白质合成减少和癌细胞增殖减少。腺苷 5-单磷酸活化蛋白激酶 (AMPK) 激活剂，如二甲双胍，与将 AMPK 激活与 mTOR 抑制联系起来的 TSC2/1 通路具有相似的作用。乳腺 ...
在转移性肾细胞癌 ( RCC ) 的II期临床研究中，与 依维莫司 单药治疗相比，多受体酪氨酸激酶抑制剂乐伐替尼与哺乳动物雷帕霉素靶点 (mTOR) 抑制剂依维莫司的组合显着改善了临床结果。我们研究了临床前RCC模型中联合治疗抗肿瘤活性的潜在机制。乐伐替尼加 ...
在慢性淋巴细胞白血病 (CLL) 的新型靶向药物出现之前，非 del(11q) 疾病患者的最佳化学免疫治疗方案尚不清楚。 瑞复美 /来那度胺的作用也未定义。这项 2 期研究将 342 名未经治疗的需要治疗的非 del(11q) CLL 患者随机分为氟达拉滨加利妥昔单抗（FR；n = ...
观察是目前治疗阴燃多发性骨髓瘤的标准。我们假设 来那度胺 /雷利度胺的早期干预可以延缓进展为有症状的多发性骨髓瘤。 方法 我们进行了一项随机试验，评估了来那度胺单药与观察相比在中危或高危冒烟型多发性骨髓瘤患者中的疗效。在 28 天周期的 ...
来那度胺 （lenalidomide）具有免疫调节和抗血管生成特性，可赋予抗癌作用。本研究的目的是评估来那度胺与标准治疗吉西他滨联合治疗晚期胰腺癌患者的可行性。 患者和方法 符合条件的患者患有局部晚期或转移性胰腺癌。患者在第 1-21 天口服来那 ...
FGFR2 的异常突变激活与子宫内膜癌 (EC) 相关。目前正在进行临床试验的 帕纳替尼 （ponatinib）已知是一种可口服的多靶点酪氨酸激酶抑制剂。我们的生化激酶测定表明，帕纳替尼（ponatinib） 对野生型 FGFR1-4 和 5 个突变型 FGFR（V561M-FGFR1、N549H-FG ...
FMS 样酪氨酸激酶 3 (FLT3) 的激活突变是一种在造血中很重要的酪氨酸激酶受体，是急性髓性白血病 (AML) 中最常见的分子异常之一，发生在 30% 的成年患者中。常见的 FLT3 激活突变包括FLT3内部串联重复 (FLT3-ITD)，在大约 23% 的 AML 患者中检测到，以及 ...
严重再生障碍性贫血的标志是对骨髓的自身免疫攻击，导致造血干细胞和祖细胞缺乏。我们将艾曲波帕（ eltrombopag ）（一种合成的小分子血小板生成素激动剂）用于难治性再生障碍性贫血患者，以确定药物刺激 c-MPL 受体是否可以改善造血功能。我们在 12 周 ...
酪氨酸激酶抑制剂 (TKI) 对于治疗慢性粒细胞性白血病患者具有不可估量的价值。尽管 TKI 通常比传统化疗耐受性更好，但皮肤病副作用很常见，并且是患者和医生关注的重要原因。 普纳替尼 （Ponatinib）是第三代 TKI，是唯一对某些BCR-ABL1患者有效的激酶抑 ...
在标准化疗（阿糖胞苷和柔红霉素）中添加 米哚妥林 /雷德帕斯可显着改善具有 FLT3 突变（FLT3-AML）的急性髓性白血病患者的生存率。本研究的目的是确定这种干预在西班牙是否具有成本效益。 方法 开发了具有五种健康状态（诊断和诱导、完全缓解、 ...
在开始治疗 12 周后，接受艾曲波帕（ eltrombopag ）治疗的 25 名患者中有 11 名（44%）在至少一个谱系中达到了主要反应标准。所有 25 名患者在入组时都依赖输注血小板，11 名有反应的患者中有 9 名在 12 周时不再需要输注血小板，其中 2 名患者也有血红 ...
2009 年至 2011 年间，我们筛选了 47 名再生障碍性贫血和难治性血细胞减少症患者的资格；26 人入组，25 人接受艾曲波帕（ eltrombopag ）治疗。在 1 名患者中，在进入研究后但开始治疗之前，诊断从再生障碍性贫血变为低细胞骨髓增生异常综合征。一名患者 ...
急性髓性白血病 (AML) 是常见的成人白血病，在美国每年诊断出约 21,000 例这种遗传异质性恶性肿瘤的特征是髓系祖细胞异常增殖和部分分化受阻，从而导致未成熟细胞的积累患者骨髓和外周血中的原始细胞，引起出血、感染、贫血等躯体症状，最终导致死亡。FM ...
格列卫 /伊马替尼是一种 PDGF 受体、c-abl 和 c-kit 的口服酪氨酸激酶抑制剂，目前正在进行临床试验，以评估其在恶性胶质瘤中的疗效。尽管伊马替尼不容易穿透完整的血脑屏障 (BBB)，但尚未确定其在 BBB 受损的高级胶质瘤区域的分布程度。 方法 ...
以免疫介导的骨髓发育不全和全血细胞减少为特征的重度再生障碍性贫血可以通过免疫抑制疗法或同种异体移植得到有效治疗。三分之一的患者患有免疫抑制难以治愈的疾病，伴有持续的严重血细胞减少以及造血干细胞和祖细胞的严重缺陷。血小板生成素可以增加造 ...
尽管使用抑制 KIT 和 PDGFR 的 伊马替尼 （Imatinib）治疗可控制约 80% 的胃肠道间质瘤 (GIST) 患者的晚期疾病，但经常会出现对伊马替尼的耐药性。RACK1（活化 C 激酶 1 受体）是一种核糖体蛋白，通过影响增殖、细胞凋亡、血管生成和迁移来促进肿瘤进展 ...
艾曲波帕（ eltrombopag ）虽然被设计为巨核细胞中 Tpo 受体的刺激剂，但随后被发现具有三系造血刺激和免疫调节特性。多项研究表明其在 HSCT 后环境中的安全性，不良事件仅限于自限性皮疹和无症状转氨酶升高，无需停药。艾曲波帕诱导骨髓纤维化、动脉血 ...
虽然缺乏植入或原发性移植失败是造血干细胞移植的罕见并发症（发生在 2-3% 的病例中），但 HSCT 后持续性血细胞减少，称为移植功能不良 (PGF) 可能发生在多达 20%的患者。PGF 的确切定义尚未标准化，但研究中使用的定义是持续性血小板减少症（血小板计数 ...
造血干细胞移植 (HSCT) 后的血小板减少症可能是由多种病因引起的，甚至可能是多因素的，据报道其发病率高达 20%。出于临床目的，HSCT后的血小板减少症被归类为。长期孤立性血小板减少症定义为 HSCT 后 ≥ 90 天依赖血小板输注和继发性血小板恢复失败 (SF ...
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