难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤或干细胞移植后复发的弥漫性大B细胞淋巴瘤患者的预后不良。嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR-T）tisagenlecleucel靶向并清除表达CD19的B细胞，tisagenlecleucel在一项单中心、2a期研究中显示出对B细胞淋巴瘤的疗效。总共93例患者接受了tisagenlecleucel输入，并被纳入疗效评估。从输入至数据截止的中位时间为14个月。最佳总缓解率为52%。
40%的患者完全缓解，12%部分缓解。各预后亚组的缓解率一致。在初次缓解后12个月时，无复发生存率估计为65%（在完全缓解的患者中为79%）。最常见的特别关注的3级或4级不良事件包括细胞因子释放综合征（22%）、神经系统事件（12%）、持续超过28天的血细胞减少（32%）、感染（20%）和发热性中性粒细胞减少（14%）。
输入后30日内，3例患者死于疾病进展。无任何患者的死亡是由tisagenlecleucel、细胞因子释放综合征或脑水肿引起。在CD19或免疫检查点相关蛋白的肿瘤表达方面，在各缓解组之间未见差异。在CAR-T细胞免疫疗法治疗复发性或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤成人患者的这项国际性研究中，使用tisagenlecleucel达到了较高的持久缓解率。
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