在甲状腺癌中,有4%的患者是甲状腺髓样癌(MTC),其中75%为散发性,25%为遗传性。尽管MTC患者总体10年生存率为75%,但一旦出现其它部位转移后,10年生存期只有40%。目前对于不能切除的或转移性髓样癌的治疗手段极其有限。凡德他尼(vandetanib)是2011年美国FDA批准上市的一种靶向药,用于无法切除的局部进展及转移性MTC。
Vandetanib是一种口服强效小分子TKI,其选择性作用于RET,也能竞争性抑制VEGF受体2及具有轻度抑制表皮生长因子受体作用,是首个在美国及欧洲被批准用于成人不可切除、局部进展或转移性MTC的靶向药物。Wells等报道了一项研究vandetanib治疗局部进展或远处转移性MTC疗效的随机双盲III期临床试验(ZETA)的结果,中位随访期24个月情况下,治疗组(231例)较安慰剂组(100例)获得明显延长的中位PFS(30.5个月及19.3个月)。
由于在数据分析时半数以上患者仍生存,无法进行生存率的比较。已有的结果显示治疗组较安慰剂组在主观有效率、疾病控制率及生化指标改善上均显著受益。由于上述III期临床试验结果的公布,美国NCCN指南将vandetanib(凡德他尼)治疗无法切除且有症状的局部进展及远处转移MTC作为具有1类证据的方案强烈推荐。
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