近日，口服PARP抑制剂尼拉帕尼（Zejula）在香港获批上市，适用于含铂化疗后出现缓解的患者，作为防止病情恶化的维持治疗。证明尼拉帕尼治疗效果的，是一个III期临床试验 ENGOT-OV16/NOVA。这是一项双盲、安慰剂对照研究，共入组 553 位高级别浆液性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者，这些患者都是对含铂化疗敏感的，也就是在含铂化疗后完全或部分缓解，且缓解时间超过6个月。等这些患者病情复发后，又再进行新一轮含铂化疗，随后进行尼拉帕尼二线维持治疗，或者分入对照组作为参照。这个研究发现，不管患者是否有与生俱来的BRCA 突变，尼拉帕尼治疗都能显着延长无进展生存。
当然，有没有BRCA突变，治疗效果是不一样的，带BRCA突变的患者，经过尼拉帕尼治疗后，中位数无进展生存期从5.5个月提高到了21.0个月，疾病进展或死亡风险降低了73%；而没有突变的患者，中位数无进展生存期也能从3.9个月提高到了9.3个月，疾病进展或死亡风险可以降低55%。总体上来说，有突变的患者治疗效果更好，但是没有突变的效果也不错。简单来说，有没有BRCA突变，都不是问题，只要患者对化疗敏感，在化疗后病情缓解，就可以使用尼拉帕尼来作为维持治疗，预防病情复发。
需要补充说明的是，铂类化疗是卵巢癌的常规治疗，很多患者对此效果都不错，只是容易复发。然而，只有大约25%的患者有BRCA突变，如果只是带突变的人才能用这个药，那很多患者都会很失望。而尼拉帕尼虽然不是第一个PARP抑制剂药物，但却是第一个不管有没有BRCA突变都能用的药，适用于已经接受过常规化疗并出现缓解的患者，属于维持治疗。尼拉帕尼还有一个优点：每天只需口服一次，而其他PARP抑制剂都需要多次服药。
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