胆管癌是一种恶性肿瘤疾病,50%的患者一经发现就已发生了肝脏或血行转移,能够接受手术治疗的患者仅有30%,同时胆管癌预后非常差。在早期临床试验中,研究者联合应用达拉菲尼和曲美替尼,缩小了晚期胆道癌患者的肿瘤。胆道癌几乎没有有效的治疗方法,并且长期存活率很差。不过实验中36名患者均存在BRAF V600E突变。
不过,BRAF V600E突变仅存在于大约15%的胆管癌中。达拉菲尼阻断了BRAF蛋白,曲美替尼抑制MEK,这是一种与BRAF处于相同细胞信号通路的分子。 这些药物已在临床上一起使用,已获得美国食品和药物管理局(FDA)的批准,可用于治疗黑色素瘤,间变性甲状腺癌和肿瘤患有BRAF的非小细胞肺癌患者,这些患者有V600E突变。
该试验纳入了疾病已经在标准治疗方面取得进展的患者。在研讨会上,他报告了32名患有胆道癌的可评估患者中的13名,这些患者的肿瘤大大减小,被归类为肿瘤反应较好。患有晚期或转移性胆道癌的患者,例如那些参加试验的患者,通常预计会存活几个月。但试验中的那些人中位数为12个月。试验中曲美替尼和达拉菲尼联用最常见的副作用是疲劳,低度发烧和血细胞计数变化。
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