依维莫司(Everolimus)是一种可以获得的口服mTOR抑制剂,这种药物已经被批准用来治疗肾细胞癌,胰腺神经内分泌肿瘤,与TSC相关的室管膜下巨细胞星形细胞瘤和激素受体-阳性HER2-阴性晚期乳腺癌。由于LKB1缺失激活了mTOR通路,治疗药物抑制mTOR可以治疗具有STK11改变的肿瘤。具有黑斑息肉综合征(PJS)和STK11突变的胰腺癌患者对于mTOR抑制剂-依维莫司有部分的应答。
依维莫司现在正在用于治疗多种类型肿瘤的临床试验中。一项临床前期研究,评估了异种移植模型(包括宫颈癌模型)中依维莫司与细胞毒化疗药物联合应用,这项研究显示该方案比只用化疗药物治疗疗效有一定的增加,但是毒性并没有显着地增加。一项依维莫司药物治疗的2期临床试验显示,在所有9名患有难治性头颈鳞细胞癌的患者中,依维莫司无客观有效性。
在一个晚期实体瘤1期临床试验中报告,依维莫司与每周一次的低剂量顺铂联用对于一些类型肿瘤是有效的,在可评估的病人中3/28的病人部分缓解,5/28的病人获得更长的无进展生存;其中一名口咽部鳞状细胞癌的患者经过6个周期以上的药物治疗仍然无进展生存。美国食品药品监督管理局FDA已批准依维莫司用于多种肿瘤类型,多项针对依维莫司的临床试验正在进行中,其有望成为妇科肿瘤医生手中又一利器。
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