马赛替尼是一种选择性激酶抑制剂，在其应用于转基因的肌萎缩侧索硬化(ALS）小鼠模型中时，马赛替尼可以延迟小鼠疾病症状的出现、改善其握力，减轻体重丢失和增加生存期；在第2/3期ALS 临床试验的中期结果中显示，马赛替尼联合力鲁唑治疗，治疗效果远超单独用药。
这次研究首次在ALS患者的肌肉中发现大量渗入的肥大细胞和中性粒细胞，这也提示我们这些细胞可能是ALS发病的重要机制。在ALS患者身上的这些发现与在ALS小鼠模型（SOD1 G93A）的肌肉和坐骨神经中的发现结果一致。本次实验还表明，马赛替尼联合力鲁唑治疗能够显著下调肥大细胞和中性粒细胞聚集，降低疾病进展和运动功能恶化的速度。
这项研究的结果也将在今年12月份举行的ALS/MND国际研讨会上发表。本次研究与先前发表在期刊中的证据一起表明，马赛替尼联合力鲁唑治疗时，能够以肥大细胞和小神经胶质细胞为靶点，在大鼠模型和小鼠模型中表现出减少运动神经元死亡和萎缩的能力，从而探明了马赛替尼在ALS中的潜在作用机制。
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