凡德他尼(Caprelsa)是一种口服的小分子靶向药 ,可同时作用于肿瘤细胞 VEGFR-1、VEGFR-2和RET。 2011年 4月,凡德他尼也是第一个被美国FDA批准治疗症状性或者进展性甲状腺髓样癌的药物。凡德他尼能获批此适应症此次批准是基于一项国际的随机化、双盲、安慰剂对照 III期临床试验的最终结果。
在此 III期随机临床研究中,331名受试对象按 2:1随机化分为两组,其中大组接受凡德他尼,另一组接受安慰剂治疗。此研究的首要观察终点是比较两组延长的无进展生存期。次要观察终点包括客观反应率、总死亡率、生化反应 (CT and CEA降低 )及疼痛加剧的时间。主要的结果和不良反应见表 1中。
最近的一项研究凡德他尼(Caprelsa)治疗癌症患者的 Meta分析表明,non-TC组 QT间期延长的发生率与重度级别分别是16.4 %和 3.7 %:TC组 QT间期延长的发率生与重度级别分别是 18.0 %及 12.0 %。
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