BRAF突变基因是黑色素瘤一个很好的靶点，在欧美有一半的患者具有BRAF V600E突变，然随此突变在我国患者中的比例低一些，但也有四分之一左右。正常情况下，该基因只会在需要生长的时候激活，完成之后就会关闭，而这个基因突变后就会让细胞总是处于准备生长的状态。而靶向药维罗非尼（商品名Zelboraf）就是可以关闭这个基因，遏止肿瘤生长。
早期临床试验显示，用维罗非尼的患者有80%出现了完全或者部分缓解，效果最长持续一年半！而靶向药出现之前，FDA批准的唯一治疗晚期黑色素瘤化疗药物达卡巴嗪的有效率仅仅是7%~12%！2011年在600多名患者中进行的3期临床试验结果显示，维罗非尼组患者的整体生存期中位数达到13.6个月，无进展生存期是5.3个月，而对照化疗组的整体生存期中位数是9.7个月，无进展生存期仅仅只有1.6个月！
接受维罗非尼（Zelboraf）治疗的患者肿瘤出现了明显缩小，48%的患者出现客观缓解，而接受化疗的患者只有少数出现了肿瘤缩小，客观缓解率也只有5%。与接受标准一线治疗药物的患者相比，维罗非尼使患者的死亡风险降低了63%。目前维罗非尼也已在国内上市了，用于治疗具有BRAF V600E突变的、无法手术切除的或转移性的黑色素瘤。
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