研究试验已证明了尼洛替尼(达希纳)优于格列卫(伊马替尼),从数据上市,尼洛替尼作为一线用药,相比现有市场的一线治疗药物,可以使获益人数增加一倍。以ENESTnd为代表的多项研究证实了尼洛替尼[300 mg、每日2次(bid)]一线治疗CML慢性期(CML-CP)的疗效和安全性,但仍有部分患者由于疗效不佳或治疗失败需要接受加量治疗,或由于不良反应需要减量。
美国MD安德森癌症中心的一项研究对148例初诊CML患者应用尼洛替尼(400 mg、bid)一线治疗,最长随访时间为7年,中位随访59个月。该研究证实了尼洛替尼一线治疗初诊CML-CP患者可获得良好的疗效和长期生存结局,不良反应可接受。需要注意的是,该研究采用的尼洛替尼一线治疗剂量(400 mg、bid)高于适应证中的标准一线剂量(300 mg、bid)。
另一项单臂、开放性、多中心的研究ENESTnext的最终结果也显示,初诊CML-CP患者经尼洛替尼(达希纳)治疗后可达到深层分子学反应(MR)。该研究纳入128例患者,予尼洛替尼(300 mg、bid)治疗2年后,达到MMR和MR4.5的患者分别占73.4%和26.6%;所有达到MR4.5的患者在3个月时检测BCR-ABL1IS≤10%;MR率与ENESTnd研究的2年随访结果一致。
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