硬纤维瘤是一种比较罕见的疾病，可起源于任何解剖位置并浸润肠系膜、神经血管结构和内脏器官。硬纤维瘤术后5年内复发率高达50%左右，并且在术后2年内最容易出现复发，目前尚无标准疗法，手术、放疗和化疗通常治疗效果是有限的。在对索拉非尼(多吉美)治疗患者的回顾性研究中发现，索拉非尼对于硬纤维瘤有一定控制作用，肿瘤萎缩，患者疼痛和其他症状减轻。为了进一步验证索拉非尼对硬纤维瘤的有效性和安全性，来自美国纽约长老会/哥伦比亚大学医学中心的研究人员设计了这项随机对照试验。
这项双盲、3期试验纳入了87例进展性、有症状或复发性硬纤维瘤患者，随机分组接受索拉非尼（每日1次400 mg片剂）或安慰剂治疗。研究允许疾病进展的安慰剂组患者交叉至索拉非尼组。主要终点为研究者判定的无进展生存期；次要终点为客观缓解率和不良事件发生率。中位随访27.2个月，索拉非尼组和安慰剂组的2年无进展生存率分别为81%（95%[CI]，69~96）和36%（95% CI，22~57）（进展或死亡的风险比，0.13；95% CI，0.05~0.31；P<0.001）。
在交叉治疗之前，索拉非尼组和安慰剂组的客观缓解率分别为33%（95% CI，20~48）和20%（95% CI，8~38）。索拉非尼组患者至客观缓解的中位时间为9.6个月（四分位距，6.6~16.7），安慰剂组为13.3个月（四分位距，11.2~31.1）。客观缓解仍在持续。索拉非尼组最常报告的不良事件为1级或2级皮疹（73%）、疲劳（67%）、高血压（55%）和腹泻（51%）。研究结论表明，在进展性、难治性或有症状的硬纤维瘤患者中，索拉非尼显着延长了无进展生存期，并诱导持久缓解。
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