尼洛替尼(nilotinib)目前主要用于对既往治疗（格列卫）耐药或不耐受的费城染色体阳性的慢性髓性白血病（Ph+ CML）慢性期或加速期成人患者。但近期，美国华盛顿特区乔治敦大学医学中心的研究人员日前发布了一项尼洛替尼用于治疗帕金森病的临床研究报告。这是一项小规模非盲概念验证性临床研究，旨在验证美国FDA批准治疗慢性骨髓性白血病药物尼洛替尼用于治疗帕金森病患者的帕金森痴呆或路易小体痴呆的安全性和有效性。
参与此次临床试验的12名患者被随机分为150毫克和300毫克两组。患者连续口服尼洛替尼24周。临床试验结果显示尼洛替尼安全可靠，且耐受性良好。血清及脊髓液生物标志物检查揭示，患者高香草酸水平稳定成倍提高，致使多数参与试验的患者可以停止或者大幅度减少其多巴胺能补充治疗。
此外，接受尼洛替尼治疗后，患者的帕金森相关氧化应激标志物DJ-1水平降低了50%，指示多巴胺神经元凋亡得到有效遏制。患者脑脊液中神经元特异性烯醇化酶、S100B、以及tau蛋白三个细胞凋亡标志物的水平成显着降低，表明神经元的凋亡在减少。更令人振奋的是，患者脑脊液中的α-突触核蛋白的水平也呈现出显着降低。研究人员在研究报告的结尾呼吁，鉴于以上验证性临床试验的肯定性结果，有必要针对尼洛替尼治疗帕金森病开展大规模、双盲、安慰剂对照临床试验。
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