儿童高级别胶质瘤的治疗效果不佳。近期，一项探讨替莫唑胺（temozolomide）联合洛莫司汀治疗儿童高级别胶质瘤的临床试验（ACNS0423）结果显示：手术加同步放化疗后应用替莫唑胺联合洛莫司汀能明显改善儿童高级别胶质瘤患者的预后。该研究纳入新诊断的无转移间变型星形细胞瘤（AA）或胶质母细胞瘤（GBM）或胶质肉瘤的≥3岁和＜22岁患儿。
该研究共纳入108例胶质瘤患儿；中位年龄12岁，54%为男性；24%患儿肿瘤近全切除。1年无不良反应生存率（EFS）为0.49，1年总体生存率（OS）为0.72。肿瘤复发至死亡的时间4.3个月～7.2个月，中位数为5.6个月。ACNS0423试验的EFS显著好于ACNS0126的替莫唑胺单药治疗的EFS。ACNS0423试验的OS也明显好于ACNS0126试验；3年OS分别为0.28比0.19。
病理学研究表明，ACNS0423试验的治疗措施能降低胶质母细胞瘤的无不良反应生存率和总体生存率，并且在MGMT过表达的患儿中更明显。但在胶质母细胞瘤和间变型星形细胞瘤之间ACNS0423试验的生存率没有显著差异。手术切除范围大小也影响预后。接受近全切除的患儿能获得更好的无不良反应生存率和总体生存率。未近全切除的患儿，ACNS0423试验的无不良反应生存期和总体生存期也好于ACNS0126试验。
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