一项名为PAZONET的研究,评估了帕唑帕尼(pazopatinib)在进展期神经内分泌瘤(NET)中的疗效,这是一项II期研究,该研究结果提示,不论患者先前接受过何种治疗,帕唑帕尼在进展期NET患者中均显示出临床活性。另外,CTC、可溶性VEFGR-2和VEGFR3基因多态性或可成为帕唑帕尼的潜在标志物。
PAZONET研究主要终点是治疗6个月时的临床获益率(CBR)。研究者同时评估了与放射反应和无进展生存(PFS)相关的循环和组织生物标志物。研究纳入44例患者,其中25例(59.5%)在治疗6个月后无疾病进展[4例部分缓解(PR),21例疾病稳定(SD)],中位PFS期为9.5个月。根据先前接受治疗的不同,其CBR也各不相同:接受多靶点抑制剂者CBR为73%,接受哺乳动物雷帕霉素靶蛋白(mTOR)抑制剂者为60%,而接受以上两种治疗者为25%。
基线循环肿瘤细胞(CTC)计数较低的患者,在经帕唑帕尼治疗后,其PFS期呈现出非显著性的延长(9.1个月对5.8个月);而可溶性血管内皮生长因子受体2(sVEGFR-2)水平降低者,同样出现PFS期的非显著性延长(12.6个月对9.1个月)。存在VEGFR3 rs307821和rs307826错义突变多态性的患者可见生存期缩短的趋势。
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