对进展期甲状腺髓样癌（MTC）的Ⅲ期临床试验中（EXAM）。对330例转移性MTC病人随机接受卡博替尼（219例）或安慰剂（111例）处理，每12周进行肿瘤评估，直至确定肿瘤发展或毒性不能耐受为止。结果显示，卡博替尼组病人的PFS达11.2个月，而安慰剂对照组只有4.0个月，卡博替尼组与安慰剂对照组相比延长了7个月。
MTC进展的比例分别为卡博替尼组20%，安慰剂组60%。在开始治疗12周后卡博替尼组病人血清降钙素水平相对于基线值降低45%，而安慰剂组反而升高了57%，这说明了安慰剂组病人肿瘤进展，但对于总存活率（OS）的数据还没有达到分析要求，已经收集到的数据显示卡博替尼对OS的改善与安慰剂差异无统计学意义。
卡博替尼（Cometriq）已于2012年获的局部晚期MTC或转移性MTC的适应症。罕见的不良事件包括严重出血和胃肠道穿孔或瘘管，如发生须终止服药；严重出血是应用卡博替尼的禁忌。相比凡德他尼，卡博替尼在具有对MTC良好临床疗效的同时，不良反应相对温和，未见QTc延长报道，病人耐受性更好。
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