反复接受红细胞输血的骨髓增生异常综合征(MDS)患者会在组织内发生铁积聚。铁螯合药物地拉罗司能否改善这些患者的生活质量和生存仍不清楚。为了阐明这一问题,Angelucci和同事开展了一项随机、双盲、3期研究,研究中以2:1的比例将225例患者(患低危或中危MDS,铁蛋白>1,000 ng/mL,输血>15个单位)随机分组,接受地拉罗司或安慰剂治疗(abstract 234)。
地拉罗司组的中位治疗时间比安慰剂组长217天。地拉罗司组的无事件生存期显著延长(1,440天vs.1,091天),中位总生存期(OS)显著延长(1,907天vs.1,509天),铁蛋白水平下降。由于本试验纳入的受试者数量少于预期,因此结局(例如心力衰竭和肝硬化)未达到统计学显著性,且重度不良事件发生率无差异。
尽管如此,试验结果仍支持对有铁中毒表现的MDS患者使用铁螯合治疗。地拉罗司是一种祛铁药物,除了螯合细胞内铁,还与铁调素增加有关,可减少肠细胞的铁吸收,故去铁疗效更好。临床中还被用于治疗地中海贫血。
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