卡博替尼作为一种多靶点抑制剂，在多种癌种治疗中都取得了不错的成绩。那么对于转移性乳腺癌，卡博替尼的疗效如何呢？在一项II期实验中，45名转移性乳腺癌患者入组，中位随访时间为14个月。在多个肿瘤类型人群（包括转移性乳腺癌）中观察到临床显著疗效，疾病控制率（DCR）高。
在为期12周的导入阶段，按照mRECIST评估的客观反应率ORR为13.6％；6名患者确认部分缓解。疾病控制率DCR，定义为第12周时部分反应或疾病稳定的发生率，为46.7％（95％CI 31.7-61.6％）。25名患者疾病稳定，9名患者疾病进展。5名患者无法评估反应，因为无法获得基线或基线后评估结果。可评估患者中64％（25/39）的最佳总体反应为靶病变缩小。
在转移性乳腺癌队列暂停随机化之前，10名在第12周时疾病稳定的患者随机分组（5名卡博替尼组，5名安慰剂组）。由于样本量较小，未报告估计的随机化后PFS。研究开始后计算的所有患者估计中位总体PFS为4.3个月。中位OS为11.4个月。最常见的≥3级事件是手足综合征（PPE），疲劳，高血压，腹痛，虚弱，呼吸困难，天冬氨酸氨基转移酶增加。
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